Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:
Uso del inhibidor de PDGFR crenolanib en niños/adultos jóvenes con glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) o glioma de alto grado recurrente (SJPDGF)
¿Por qué se realizó este estudio?
Este estudio investiga el uso de un nuevo fármaco, crenolanib, para tratar dos tipos de cáncer cerebral:
- El glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) recientemente diagnosticado.
- El DIPG o el glioma de alto grado (HGG) que reaparece después del tratamiento.
Estos tipos de cáncer cerebral pueden ser difíciles de tratar. Avanzan rápidamente y es probable que se diseminen. La localización de estos tumores en una parte del cerebro hace difícil o imposible su cirugía.
El tratamiento normal para los tumores DIPG es radiación del cerebro. Generalmente no cura el cáncer. La quimioterapia después de la radiación no ayuda a los pacientes a vivir más tiempo. Los pacientes necesitan nuevos medicamentos que combatan los tumores más eficazmente.
En este ensayo clínico, investigamos el nuevo fármaco de terapia dirigida crenolanib en pacientes con DIPG y HGG. El crenolanib ayuda a bloquear la actividad de un grupo de proteínas, llamadas receptor del factor de crecimiento derivado de plaquetas (platelet-derived growth factor receptor, PDGFR), en la superficie de las células. Estas proteínas ayudan a los tumores a recibir el suministro de sangre que necesitan para crecer y diseminarse.
Los principales objetivos del estudio fueron:
- Determinar la dosis más alta y más segura de crenolanib para tratar pacientes sin efectos secundarios graves.
- Estudiar los posibles efectos secundarios del crenolanib.
- Estudiar la manera en que el organismo procesa (elimina) el crenolanib.
- Estudiar qué hace el crenolanib en el organismo para combatir el cáncer cerebral.
- Determinar si el crenolanib se puede usar de forma segura solo o junto con radiación en el cerebro.
- Estudiar si el crenolanib, solo o con radiación, puede mejorar el tratamiento de tumores cerebrales.
- Determinar si la imagenología (MRI) puede ofrecer más detalles acerca del crecimiento tumoral.
- Aprender en qué medida este tratamiento afecta la calidad de vida de los pacientes y sus padres.
¿Cuándo se realizó este estudio?
El estudio se abrió en julio de 2011 y se cerró en octubre de 2016.
¿En qué consistió el estudio?
Tratamos dos grupos de pacientes de entre 18 meses y 21 años de edad.
- Los pacientes del grupo A habían recibido un diagnóstico reciente de DIPG. Los pacientes de este grupo recibieron radiación y crenolanib durante 6 semanas. Siguieron tomando crenolanib por hasta 2 años después del tratamiento con radiación.
- Los pacientes del grupo B sufrían DIPG o HGG que había reaparecido después del tratamiento. No recibieron radioterapia pero tomaron crenolanib por hasta 2 años.
En las etapas iniciales del estudio, los pacientes recibieron la dosis más baja de crenolanib. Si la dosis era segura, se aumentaba gradualmente para cada nuevo grupo de pacientes. El proceso continuó hasta identificar la dosis segura más alta.
Durante el tratamiento, los pacientes se realizaron exámenes físicos, análisis de sangre y orina y exámenes de MRI del cerebro y ECG (electrocardiogramas) del corazón. Las pruebas evidenciaron:
- La cantidad de crenolanib en el organismo y su velocidad de eliminación.
- La respuesta al fármaco.
- Los efectos sobre el organismo.
- Los efectos secundarios.
Además, los pacientes y las familias completaron encuestas para determinar el impacto de los tratamientos en la calidad de vida de los pacientes.
¿Qué aprendimos de este estudio?
El tratamiento con crenolanib se tolera bien y es seguro. El área de superficie corporal (BSA) total del paciente afecta la eficacia de eliminación del fármaco del organismo. Los médicos deben considerar lo anterior para decidir la dosis. Los pacientes que toman antiácidos estomacales tienen mayor exposición al crenolanib en el organismo. Creamos un modelo para estudiar la seguridad del fármaco en niños y adultos jóvenes que padecen DIPG o HGG recurrente. En el futuro, planeamos estudiar otra información generada durante el estudio.
¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?
La información de este estudio ayudará a los investigadores a realizar más ensayos clínicos de crenolanib en niños y adultos jóvenes de forma segura.
¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?
Todos los sobrevivientes de cáncer infantil deben recibir atención de seguimiento a largo plazo. A través de la Clínica Posterior a la Finalización de la Terapia en St. Jude, su hijo recibirá información y orientación sobre la atención posterior al tratamiento. Hable con su médico de St. Jude acerca de las pautas específicas que aplican a su hijo.
Para obtener más información
Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.
Publicación generada a partir de este estudio:
Population pharmacokinetics of crenolanib in children and young adults with brain tumors (Farmacocinética poblacional del crenolanib en niños y adultos jóvenes con tumores cerebrales). Bisbee C, Campagne O, Gajjar A, Tinkle CL, Stewart CF. Cancer Chemother Pharmacol. Abril de 2022;89(4):459-468. Publicado electrónicamente el 25 de febrero de 2022
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35212779/