Resumen de los resultados del ensayo clínico de St. Jude:
Efectos a largo plazo de la eritrocitólisis (ELYSIS)
¿Por qué se realizó este estudio?
La enfermedad cardíaca es la principal causa de muerte en personas con anemia drepanocítica. Queríamos saber si la hemólisis crónica (la desintegración ininterrumpida de los glóbulos rojos) causa que las personas con anemia drepanocítica y otros trastornos sanguíneos desarrollen hipertensión pulmonar (presión arterial alta en los pulmones) y otros problemas médicos. La hipertensión pulmonar está asociada muy estrechamente con la insuficiencia cardíaca.
Los principales objetivos del estudio fueron averiguar:
- Si la hemólisis crónica está conectada con el desarrollo de la hipertensión pulmonar
- La cantidad de niños o adultos con hemólisis que tienen hipertensión pulmonar
- El papel del bazo en el desarrollo de la hipertensión pulmonar
- Si los resultados de sangre y orina se pueden relacionar con el desarrollo de la hipertensión pulmonar
- Si hay genes en la sangre que sean importantes en el desarrollo de la hipertensión pulmonar
- Si los análisis de sangre, de orina y ecografías de corazón cambian en un período de dos años
¿Cuándo se realizó este estudio?
El estudio se abrió en marzo de 2009 y se cerró en junio de 2016.
¿En qué consistió el estudio?
El estudio implicó dos muestras de sangre, dos muestras de orina y dos ecocardiogramas (ecografías de corazón) con dos años de separación.
¿Qué aprendimos de este estudio?
Cuando observamos las dos mediciones clave de la función cardíaca sobre la base de los ecocardiogramas, hubo cambios importantes. Medir la velocidad del chorro de regurgitación (TRV) de la válvula tricuspídea elevada es una manera de averiguar si hay acumulación de presión en los pulmones. La TRV está relacionada con un mayor riesgo de muerte en la adultez. Descubrimos que la elevación de la TRV está influenciada por el grado de anemia que tiene una persona con anemia drepanocítica. Además,medir la deformación longitudinal global (GLS) es una manera de descubrir cómo está funcionando el corazón. Esta prueba se hace con un ecocardiograma. La GLS puede develar cambios en la función cardíaca para pacientes con anemia drepanocítica. En nuestro estudio, la GLS del ventrículo derecho del corazón (RVGLS) fue mayor en niños con anemia drepanocítica que en personas sanas. La RVGLS anormal se ha vinculado con problemas médicos graves y con la muerte en pacientes con enfermedad cardíaca. La RVGLS elevada apunta a una respuesta temprana del ventrículo derecho a los problemas cardíacos.
¿Cuáles son los próximos pasos de investigación como resultado de este estudio?
Es necesario un seguimiento a largo plazo para descubrir si la GLS puede ayudarnos a identificar problemas cardíacos temprano en los pacientes con anemia drepanocítica.
¿De qué forma este estudio afecta a mi hijo?
Todas las personas con anemia drepanocítica deberían recibir una atención de seguimiento durante toda su vida. Hable con su médico de St. Jude acerca de la pautas específicas que aplican a su hijo.
Para obtener más información
Hable con el médico de St. Jude de su hijo sobre las preguntas o preocupaciones que usted tenga a causa de este estudio.
Publicación generada a partir de este estudio:
Ventricular global longitudinal strain is altered in children with sickle cell disease. Whipple NS, Naik RJ, Kang G, Moen J, Govindaswamy SD, Fowler JA, Dowdy J, Penkert R, Joshi VM, Hankins JS. Br J Haematol. 2018 Dec;183(5):796-806.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30450553
Elevated tricuspid regurgitation velocity in congenital hemolytic anemias: Prevalence and laboratory correlates. Yates AM, Joshi VM, Aygun B, Moen J, Smeltzer MP, Govindaswamy D, Dowdy J, Cotton A, Kang G, Ware RE, Hankins JS. Pediatr Blood Cancer. 2019 Jul;66(7).
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30907497