Si no es St. Jude, ¿entonces quién?

Al principio, tal vez suponga que el Presidente y Director General de St. Jude Children's Research Hospital está haciendo una pregunta retórica: "Si no es St. Jude, ¿entonces quién?", interroga.

Pero el brillo de su mirada y la firmeza de su voz dejan en claro que el Dr. James R. Downing está lanzando un grito de batalla, no haciendo una pregunta banal.

Downing es la persona que tiene el plan: una estrategia de seis años y $7.000 millones para derrotar el cáncer y otras enfermedades infantiles.

"Estamos en guerra contra el cáncer y mueren niños inocentes todos los días", apunta. "Como representantes de esta extraordinaria institución, debemos preguntarnos permanentemente: ‘¿Estamos haciendo todo lo posible para ganar esa guerra?’”.

Con ese desafío en mente, hace un año, Downing sumó la colaboración de 180 individuos de toda la institución, que se organizaron en 15 grupos de trabajo. Juntos idearon un plan audaz para lograr el éxito en tres frentes: en la clínica, en el laboratorio y en todo el mundo.

Durante las últimas cinco décadas, St. Jude ha realizado progresos notorios para curar el cáncer infantil y otras enfermedades que ponen en riesgo la vida. Downing quiere apoyarse en ese éxito y elevar los índices de curación aún más, mientras que se desarrollan tratamientos personalizados para disminuir los efectos secundarios.

Para ello, St. Jude planea duplicar la cantidad de niños incluidos en los ensayos clínicos que lleva a cabo St. Jude. El hospital también iniciará un programa de protonterapia, creará una clínica de derivación nacional para cánceres pediátricos raros y lanzará un programa que apunta a aprovechar el sistema inmunológico para combatir el cáncer.

Los esfuerzos del hospital en pos de la supervivencia aumentarán también: 6.000 sobrevivientes de cáncer infantil volverán al campus como parte del programa LIFE de St. Jude. Dicho programa involucra actualmente a alrededor de 4.500 sobrevivientes a largo plazo. St. Jude lleva a los sobrevivientes al campus para someterlos a análisis clínicos con el objetivo de incrementar la calidad y la esperanza de vida de los sobrevivientes actuales y futuros.

De aquí a cinco años, llegarán al campus 600 pacientes nuevos con cáncer cada año. Los genomas de cada niño se secuenciarán como parte del programa de genómica clínica del hospital. St. Jude creó recientemente un nuevo Programa Sobre Predisposición al Cáncer para el aproximadamente 10 por ciento de los pacientes con cáncer de St. Jude que heredaron las mutaciones genéticas que pueden aumentar el riesgo a contraer cáncer. En 2015, el hospital dio el próximo paso adelante al inaugurar el protocolo "Genomas para niños".

"Este es un gran esfuerzo que no puede hacer ninguna otra institución sola", sostiene Downing.

Una iniciativa clave es la creación de un Consorcio de investigaciones clínicas, financiado por St. Jude, que es un consorcio global de instituciones que llevarán a cabo ensayos clínicos sobre enfermedades agresivas raras. Se invitará a alrededor de una docena de las instituciones más renombradas del mundo a colaborar con el desarrollo y ejecución de ensayos clínicos de alta complejidad.

"Un ejemplo es la leucemia infantil", explica Downing. "Cada institución tal vez vea un par de casos al año, así que nadie avanza en la cura. Pero con el Consorcio de investigaciones clínicas de St. Jude, podemos reunir una docena de las instituciones de más renombre mundial para colaborar en los protocolos. Con este enfoque coordinado, podemos avanzar".

En los próximos años, los niños con anemia depranocítica, trastornos de coagulación y síndromes de insuficiencia de médula ósea llegarán al campus cada vez en mayor cantidad. La investigación en esas áreas superará el manejo sintomático e incluirá la cura.

"La mayoría de los programas que tratan la anemia depranocítica se han enfocado en disminuir los síntomas", explica Downing. "Bueno, ¿por qué no intentar curarla? ¿Podemos emplear la terapia genética para lograrlo? ¿Podemos emplear edición genética para curarla? ¿Podemos encontrar mejores fármacos que básicamente revertirían la enfermedad? Estamos expandiendo nuestros esfuerzos de investigación en esas áreas".

St. Jude creará un estudio de seguimiento a largo plazo para pacientes con anemia depranocítica para prolongar su esperanza y calidad de vida. Ese programa será apoyado por estudios de secuenciación del genoma para niños con anemia depranocítica. Los estudios identificarán las variantes genéticas y determinarán cómo influyen en los resultados y las complicaciones de los pacientes.

Downing aspira a crear un estándar de oro en la atención médica al paciente para todos los niños y las familias que llegan al campus.

"A nuestros pacientes les encanta St. Jude", señala. "Pero queremos optimizar la experiencia del paciente y la familia para hacerla aún mejor: desde el primer contacto con el hospital hasta su llegada, alojamiento y transporte".

Si bien la ciencia ha avanzado mucho, todavía existen brechas en nuestro conocimiento. ¿Por qué ciertas mutaciones llevan a cáncer y otras enfermedades potencialmente mortales? Los descubrimientos en dicha área les permitirán a los médicos diseñar tratamientos más efectivos. Para responder este tipo de preguntas, St. Jude reunirá esfuerzos de investigación colaborativa en todo el planeta, incorporando las mentes más ágiles y los pensadores más innovadores para trabajar sobre brechas de conocimiento en particular.

A través del Programa de investigación colaborativa, St. Jude organizará equipos globales de científicos para tratar estos temas científicos esenciales. Investigadores de organismos internacionales, instituciones académicas y la industria harán un esfuerzo en pos de un objetivo común.

"Estos son problemas fundamentales de laboratorio", explica Downing, "pero se necesita que gente con muchos tipos de experiencia trabajen colaborativamente para tratar esas brechas de conocimiento".

Downing señala que St. Jude tiene la obligación y la capacidad de ayudar a niños de todo el mundo. En la actualidad, más del 80 por ciento de los niños con cáncer viven en países de ingresos bajos y medios. Más de la mitad de ellos morirán debido a la enfermedad.

El Programa de extensión internacional de St. Jude está dedicado a cambiar esa estadística aleccionadora.

"Nuestro objetivo es garantizar que los pacientes de cáncer pediátrico de todo el mundo tengan acceso a la atención", señala Downing.

El Programa de extensión internacional ya abarca 24 sitios asociados en 17 países. Dichas relaciones dieron como resultado un éxito rotundo. En Brasil, el esfuerzo de St. Jude ha contribuido al aumento de la tasa de supervivencia de niños con leucemia linfoblástica aguda de 32 por ciento en la década de 1980 a 63 por ciento en la actualidad. En El Salvador, la tasa subió de 5 por ciento en 1993 a 48 por ciento en la actualidad.

Pero a las tasas de supervivencia de esos países y de otros todavía les falta mucho. Durante los próximos cinco años, St. Jude mejorará su Programa de extensión internacional, lo cual salvará la vida de innumerables niños en todo el mundo.

Los planes del hospital son amplios y el potencial, emocionante. Sin embargo, Downing remarca que el objetivo es simple. Es un plan que depende del apoyo de los científicos, los médicos, el personal y los donantes.

"Nuestro objetivo es acelerar el progreso", dice. "¿Cómo usamos nuestros recursos y nuestra posición y nuestro conocimiento para lograrlo?

Estamos en un punto de la historia de nuestro hospital en el que resulta claro que podemos hacer más. Debido a nuestro éxito, tenemos la oportunidad y la responsabilidad de establecer una agenda que acelere el progreso para avanzar en la cura de las enfermedades pediátricas catastróficas.

 Debemos hacer lo que los otros no pueden".